新型多发性硬化口服药物热珀西亚®纳入国家医保目录

　　国家医疗保障局最新公告显示，百时美施贵宝旗下新型选择性鞘氨醇1-磷酸(S1P)受体调节剂热珀西亚®(通用名"盐酸奥扎莫德胶囊")已正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》(以下简称"医保目录")。新版医保目录将于2024年1月1日起实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。

　　热珀西亚于2023年1月获得国家药品监督管理局批准，用于治疗复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。多发性硬化是一种以中枢神经系统炎性脱髓鞘病变为主要特点的免疫介导性疾病[1]，于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。正常情况下，神经纤维外覆盖着一层起保护作用和维持神经正常传导功能的髓鞘，类似于电线外包裹的绝缘涂层。但多发性硬化患者的免疫系统会攻击这些保护性髓鞘，致使髓鞘脱落，导致电信号难以在神经细胞间传输[2],[3]，出现包括运动障碍、感官异常等多种临床表现。除了可见的躯体症状，多发性硬化还可出现脑萎缩加快和认知功能障碍。有研究表明，40%-70%的多发性硬化患者存在认知功能障碍[4]，且认知水平的下降可在疾病早期、甚至在运动症状出现之前就已发生[5]。认知功能障碍不仅会极大影响多发性硬化患者的生活质量和就业[6]，与远期残疾进展也存在显著相关性[7]。

　　"多发性硬化好发于青壮年人群，这些患者本应是家庭和社会的中流砥柱，但疾病导致的躯体及认知障碍可能让他们连简单的家务和计算都成为困难。这是个体、家庭和社会都‘不可承受之痛'。"解放军总医院第六医学中心神经内科主任医师、中华医学会神经病学分会常务委员、全军神经内科学专业委员会主任委员戚晓昆教授表示，"之前的多项研究证实奥扎莫德对于多发性硬化在躯体和认知功能保护方面的获益，令人欣喜。该药进入医保后，随着个人用药负担减轻，期待能有更多患者从中获益，回归正常的工作与生活。"

　　作为一种全新分子结构的高选择性S1P1和S1P5受体调节剂，热珀西亚可适度抑制淋巴细胞迁出，并直接作用于中枢进行抗炎和神经保护。两项大型阳物对照III期研究证实[8],[9]，与干扰素β-1a相比，热珀西亚在显著降低疾病复发和MRI病灶数的同时，还可有效减少患者脑容量丢失，改善患者认知功能，实现"躯体+认知"双重保护。这也是全球首个在大型III期临床研究中"全面评估脑容量丢失"的多发性硬化疾病修正治疗(DMT)药物。此次热珀西亚纳入医保，将切实提升该创新疗法可及性，帮助更多国内多发性硬化患者实现"减少复发、减少新发病灶、延缓残疾进展和延缓脑萎缩"，即无疾病活动证据-4(NEDA-4)这一更高治疗目标。

　　"热珀西亚能在获批当年就进入医保，背后有两大驱动因素：一是国家对于罕见病患者群体的重视，另一个就是百时美施贵宝的决心。但它们的内核是一致的，那就是‘以患者为中心'。"百时美施贵宝副总裁、中国及亚洲区域市场总经理、中国区总裁陈思渊表示，"进入国家医保后，尽快推动热珀西亚在各地落地是我们下一步工作的重心。我们将与政府、支付方、临床专家和行业伙伴等多方密切合作，助力更多患者用得起、用得上这一创新疗法，尽早获益于‘躯体+认知'双重保护，践行百时美施贵宝‘中国2030战略'这一长期承诺。"

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