阿斯利康用于治疗I型神经纤维瘤病的罕见病药物科赛优®被纳入国家医保目录

  • 2023-12-14 14:23:59   
  • 李明朝
  • 快讯

  今日,在国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》(以下简称《医保目录》)中,阿斯利康旗下罕见药物科赛优®(通用名:硫酸氢司美替尼胶囊)名列其中,该《医保目录》将于2024年1月1日起正式实施。司美替尼于2023年4月28日在中国获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤(NF1)儿童患者。此次司美替尼被纳入《医保目录》将极大提高NF1患儿对于这一创新药物的可及性,降低其家庭治疗经济负担,从而为患儿的成长和生活带来积极的改变。

  北京协和医院院长张抒扬表示:"中国每年新增罕见患儿超20万,这些罕见的孩子所带来的影响至少扩大到6-7人,包括了患儿的父母、成年后的下一代等,其影响波及全国1/10的人口[1]。我们很高兴看到通过今年的医保目录谈判工作,又有新的儿童罕见药物获得了纳入,这是政府和企业合作,让患者‘用得起'罕见药物之路上的再次前进。但目前,罕见药物即使通过医保谈判实现了降价,被纳入了《医保目录》,提高了患者可及性,但在实际落地上仍存在医疗机构配备进展较慢、地域覆盖水平较低和可负担水平较差的特点,各区域落地差距参差不齐。这就需要来自社会多方的力量和努力,关注和切实解决罕见群体用药难问题,继续推动儿童用药通过快速进入门诊特殊和门诊慢性享受医保待遇,并解决儿童罕见药医保落地问题,让罕见患者真正‘用得到'药。"

  NF1是一种罕见的、进行性的遗传性疾,其中30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤[2],[3],导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状[1],[4],[5],[6],[7]。丛状神经纤维瘤多发于出生期,严重程度各不相同,较普通人群,预期寿命可能会减少20年[1],[6],[8],[9],[10]。

  首都医科大学附属北京儿童医院院长倪鑫表示:"NF1患者具有众多临床问题,需要长时间频繁的住院治疗,严重影响患儿的生命和健康。目前临床上对于NF1主要的治疗方案包括手术切除、外科整形等,但大多数NF1无法手术,且手术风险大、复发率高,因此NF1对药物治疗方案的需求非常迫切。司美替尼作为目前中国唯一*获批上市的NF1相关丛状神经纤维瘤治疗药物,此次被纳入《医保目录》充分体现了国家对NF1患儿的重视和关注,大大提高了药物可及性,对于原本难以承担治疗费用的患儿和家庭,意义尤其重大,有望帮助更多患儿迎来更好的生活。

  上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰教授表示:"I型神经纤维瘤(NF1)中约一半患者可能出现丛状神经纤维瘤,会引起疼痛、神经功能障碍、骨骼畸形,严重时可危及生命;患者在儿童期发,而且由于在儿童及青少年期,丛状神经纤维瘤会进行性快速增长,易造成患者终生认知障碍、学习障碍和社交功能受损。疾不仅影响着患儿的身体健康,对其日常生活也造成了很大的阻碍。"

  泡泡家园神经纤维瘤关爱中心的邹杨表示:"作为神经纤维瘤患者组织的工作人员,同时又是患儿家属,在这次医保目录公布的时候我喜极而泣,这让我们深刻感受到了国家和政府在让罕见患者‘用得上'和‘用得起'药物方面的决心和加速度,这对于患者可及空白的进一步填补而言有重大意义。然而,我们也看到了罕见患者长期用药的可及性和便利性依然面临着‘最后一公里'的挑战——比如,各地区保障上限不一致,部分地区医保封顶线无法保障罕见患者持续用药需求等等。但我相信,随着各方的持续努力以及解决方案的研究和实施,每一个罕见患者和家庭都能真正获得药物和治疗,迎接战胜疾的曙光。"

  阿斯利康全球执行副总裁,国际业务及中国总裁王磊表示:"NF1患儿及其家庭往往背负着沉重的疾负担,身心都面临着巨大挑战。阿斯利康始终以患者为中心,不仅持续为罕见患者带来优质创新产品,亦将致力于持续从多方面推动罕见药物的可及性和可负担性。除了与政府合作,通过医保谈判将罕见药物纳入医保目录外,我们也一直在与各方合作伙伴探索多层次医疗保障模式,并积极参与建设健全罕见诊疗生态体系,让罕见患者用得上、用得起、用得到好药。"

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