研究人员通过基因治疗为盲人恢复视力

人类主要依靠视觉。失去视力意味着无法阅读、识别面孔或找到物体。黄斑是导致视力障碍的主要原因之一，影响全球近2亿人。视网膜中的感光细胞负责通过眼睛从环境中捕捉光线。患病的感光细胞失去了对光的敏感性，这可能导致视力受损甚至完全失明。巴塞尔分子与临床眼科研究所(IOB)的科学家和哥廷根德国灵长类动物中心(DPZ)-莱布尼茨灵长类动物研究所的同事开发了一种基于基因治疗的新治疗方法。他们试图用近红外光激活退化的感光细胞(科学)。

工业化国家失明的主要原因是感光细胞的退化，包括与年龄相关的黄斑和色素性视网膜炎。在退行性光感受器疾病的进展中，视网膜中的光感受器区域与光敏感区域和光不敏感区域共存。例如，黄斑患者失去了视网膜中央部分的视力，但保持了周边视力。

现在，科学家们已经成功开发出一种新的治疗方法，可以在不损伤残余视力的情况下恢复退化视网膜的光敏性。它们的灵感来自自然界中发现的物种，如蝙蝠和蛇，它们可以使猎物的身体发出近红外光。这是通过使用热敏离子通道来实现的，该通道可以检测近红外光的热量。这使得蝙蝠和蛇能够在大脑中叠加热图像和视觉图像，从而以更高的精度对周围环境做出反应。为了使视网膜感光细胞具有近红外灵敏度，研究人员设计了一个三组分系统。第一种成分含有工程DNA，可以保证编码热敏通道的基因只在感光细胞中表达。第二种成分是金纳米棒，这是一种可以有效吸收近红外光的小颗粒。第三种成分是抗体，确保感光体中表达的热敏通道和局部捕获近红外光并局部释放热量的金纳米棒之间的强结合。

研究人员首先在患有视网膜的工程小鼠中测试了他们的系统，证明了近红外光有效地激发了感光细胞，信号被传递到视网膜神经节细胞，视网膜神经节细胞代表视网膜向大脑更高视觉中心的输出。接下来，他们表明用近红外光刺激老鼠的眼睛也会被大脑区域的神经元吸收，这对有意识的视觉(主要的视觉皮层)非常重要。他们还设计了一个行为测试，在这个测试中，未经治疗的盲鼠不能通过使用近红外刺激来学习简单的任务，而经过三分量系统治疗的盲鼠可以执行与近红外刺激相关的任务。

有了这篇论文的合著者，匈牙利塞梅尔维斯大学的助理教授阿诺德萨伯，研究人员可以在人类视网膜上测试他们的新方法，这种视网膜可以在培养基中存活几个月，即使他们有一天会失明。死后，感光细胞失去了感知光线的能力。实验结果表明，近红外光照射可以激活三组分基因治疗后的人视网膜视觉回路。

“我们认为，近红外刺激是为盲人患者提供有用视力的重要一步，这样他们就可以重新获得阅读或看脸的能力，”DPZ初级研究小组“视觉回路和修复”负责人Daniel Hillier说，他补充说：“我们希望将这些发现给予盲人，我们希望在我们的主要项目中进一步加强我们在DPZ这一领域的研究活动，该项目的重点是恢复视力。”